Tại ASH, Sunesis dices liệu để tranh luận Đối với
"Không" Leukemia thuốc
Không có loại thuốc đã được chấp thuận để điều
trị ung thư máu, bệnh bạch cầu myeloid cấp tính
trong bốn thập kỷ. Như hai chuyên gia trong lĩnh vực này đã viết một vài năm
trước đây, "Chúng tôi thực sự thường xuyên quản lý các phác đồ hóa trị liệu
tương tự mà đã trở thành tiêu chuẩn chăm sóc cho AML trong năm 1970, sau khi mỗi
người trong chúng ta đang chơi bóng chày Little League."
South San Francisco, CA-dựa Sunesis Dược phẩm (NASDAQ: SNSS)
nghĩ rằng nó có thể kết thúc shutout, mặc dù ứng cử viên của mình thất vọng
trong một thử nghiệm giai đoạn 3 năm nay.
Nhà đầu tư rút ra khi những tin tức nhấn trong tháng Mười. Bệnh
nhân dùng thuốc vosaroxin của nó kết hợp với hóa trị liệu chứng minh cytarabine
tỷ lệ sống trung bình là 7,5 tháng, dài hơn so với những bệnh nhân đã được đưa
ra cytarabine và một giả 19 phần trăm. Nhưng sự khác biệt đó không phải là ý
nghĩa thống kê, và do đó, các thử nghiệm, được gọi là VALOR, thất bại trong việc
đạt kết điểm chính của nó.
Tất cả bệnh nhân tham gia thử nghiệm đã có AML đã tái phát
(trở về sau một thuyên giảm) hoặc là chịu lửa (không đáp ứng với điều trị
khác).
Tuy nhiên, dữ liệu phát hành cùng với Hội nghị thường niên của
Huyết học ở San Francisco của Mỹ cho thấy các tập con nhất định của bệnh nhân
trong các thử nghiệm lớn đã thấy một lợi ích sống còn có ý nghĩa về mặt thống
kê.
Farhad Ravandi, một nhà nghiên cứu chính trong thử nghiệm và
một chuyên gia ung thư máu tại Trung tâm Ung thư MD Anderson ở Houston, đã chỉ
ra rằng những người trên 60-hai phần ba trong số 711 bệnh nhân tham gia
VALOR-thấy một sự khác biệt 30 phần trăm tỷ lệ sống còn giữa các vosaroxin và
nhóm dùng giả dược, một con số đáng kể về mặt thống kê.
Đây là loại hình phân tích phân nhóm bài học đôi khi làm
tăng lông mày, đặc biệt là khi các thiết bị đầu cuối ban đầu đã không được đáp ứng,
nhưng Ravandi nói Xconomy rằng lợi ích cho bệnh nhân trên 60 cũng có ý nghĩa về
mặt y khoa. (Ravandi đã tài trợ nghiên cứu từ Sunesis và có mối quan hệ khác với
các công ty, công bố trong trừu tượng ASH của mình.)
So với một khối u ung thư di căn rắn rằng, AML có một sự tồn
tại lâu dài tương đối cao hoặc tỷ lệ chữa bệnh-khoảng 40 phần trăm của tất cả
những người được chẩn đoán, với những kết quả tốt hơn trọng đối với bệnh nhân
trẻ, những người phù hợp hơn để giữ cho đến hóa trị ban đầu và tiềm năng cấy
ghép tủy xương. Đó là một lý do rất khó để có được một loại thuốc đã được phê
duyệt cho nó, Ravandi nói; thanh là khá cao.
Nhưng một khi tái phát bệnh, tiên lượng xấu; cho những người
trên 60 người tái phạm, đó là "không đáy", Ravandi nói. "Đó là
điển hình là nhóm có khả năng làm tồi tệ hơn tại thời điểm tái phát. Thật khó để
cải thiện kết quả của họ. Trong VALOR, các phân nhóm trên 60 đã có một lợi ích
rõ ràng. "
Họ cũng là những người dân lớn nhất trong thử nghiệm 711 người.
Tuyển dụng một nhóm lớn các bệnh nhân để xét xử không phải là rẻ. CEO Sunesis
Daniel Swisher (hình trên) đưa thẻ giá của thử nghiệm khoảng 100 triệu USD, và
vào năm 2012 Sunesis bán ra tiền bản quyền trong tương lai của thuốc đối với một
quỹ phòng hộ để giúp chân các hóa đơn. Nhưng nếu nhà quản lý mua tranh luận về
dân số lớn tuổi, việc đầu tư có thể sẽ trả hết.
Khi dữ liệu tiêu cực trên đường lần đầu tiên được phát hành
sớm hơn vào mùa thu này, các quan chức Sunesis khẳng định họ sẽ bấm vào và yêu
cầu làm luật châu Âu chính.
Bây giờ, với các dữ liệu chi tiết được tiết lộ, Swisher cho
biết công ty sẽ đi đến FDA trong quý đầu tiên của năm 2015. (Nhà đầu tư vẫn
không hăng hái. Tại thị trường thứ sáu tuần, cổ phiếu được 2,21 mỗi, giảm 74 phần
trăm từ 52. mình tuần cao.)
Swisher kế hoạch để chỉ điều chỉnh các dữ liệu khác có thể bị
lu mờ bởi sự thất bại để đáp ứng các thiết bị đầu cuối chính. Ví dụ, các bệnh
nhân ở nhóm vosaroxin (của tất cả các lứa tuổi) thấy một tăng gấp đôi "đáp
ứng hoàn toàn" -disappearance ung thư từ các bệnh nhân, so với nhóm dùng
giả dược.
Hoàn thành phản ứng không phải là một tiêu chuẩn vàng tiêu
chuẩn, như tái phát luôn là một khả năng. Tuy nhiên, nhóm vosaroxin cũng cho thấy
ít hoặc không tăng trong cái chết sớm trong tháng hoặc hai sau khi bắt đầu điều
trị. Trước các ứng cử viên AML nâng tốc độ đáp ứng hoàn toàn nhưng cũng tăng tỷ
lệ tử vong sớm (và đã không nhận được FDA chấp thuận), Swisher cho biết. Trong
hướng dẫn FDA đã ban hành khoảng năm năm trước đây, đó không phải là một thương
mại-off có thể chấp nhận. Cơ quan này cũng cho biết họ muốn để xem ngẫu nhiên,
kiểm soát dữ liệu, mà Sunesis đã được cung cấp với 711 bệnh nhân của mình chia
thành hai bộ.
Khi được hỏi nếu nhà quản lý có thể xem xét các lợi ích ở những
người già và hạn chế các nhãn để nhóm tuổi này, Swisher cho biết nó sẽ không phải
là chưa từng có. "Nhưng có một cuộc thảo luận rộng hơn so với một chỉ về
chỉ số dân trên 60 là rất quan trọng đối với chúng tôi," ông nói:
"Chúng tôi không muốn đặt hàng ở phía trước của con ngựa" bằng cách gợi
ý những gì các nhà quản lý có thể hoặc nên làm .
Có tin tức AML hơn ngày hôm nay tại cuộc họp huyết học.
Agios Dược phẩm (NASDAQ: chuyển tiền) thêm vào giai đoạn ấn tượng dữ liệu cho 1
viên thuốc của nó, AG-221, đang được thử nghiệm ở bệnh nhân AML với một đột biến
ở một enzyme gọi là IDH2. Với những kết quả-25 mạnh mẽ của 45 bệnh nhân đã có một
phần hoặc hoàn toàn phản ứng-Agios kế hoạch để nhảy đến một thử nghiệm giai đoạn
3.
Thậm chí nếu đó là những cánh buồm ma túy thông qua, nó sẽ
mang lại lợi ích một số hạn chế của bệnh nhân AML. Chiếm người IDH2 dương cho
9-13 phần trăm của tất cả các trường hợp AML. Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ ước tính
gần 19.000 trường hợp AML mới chỉ riêng tại Mỹ này năm gần một phần ba của tất
cả các bệnh bạch cầu và Sunesis CEO Swisher cho biết số lượng là thấp.
Một số trong số họ sẽ được hưởng lợi rất nhiều từ việc cấy
ghép tủy xương và hóa trị liệu chuẩn (mặc dù về mặt tác dụng phụ và nguy cơ
nghiêm trọng, không có gì tiêu chuẩn về hoặc là). Những người khác sẽ cần một sự
thay thế. Sunesis dường như quyết tâm để nhấn trường hợp của mình rằng
vosaroxin nên một.
Không có nhận xét nào:
Đăng nhận xét